Důkazy z reálné praxe mohou významně přispět ke zlepšení výsledků léčby pacientů. Evropa však musí posílit infrastrukturu RWD a vytvořit vhodné politické rámce, aby tato data mohla smysluplně podporovat kvalitní rozhodování. Iniciativy RWE, jako je HONEUR, mohou přispět ke kvalifikovanějším rozhodnutím ve zdravotnictví a urychlit spravedlivý přístup pacientů k inovacím.
By Prof. Roman Hájek, M.D., Ph.D – Professor of Oncology, Head of the Department of Haematooncology at University Hospital Ostrava and Faculty of Medicine, Czech Republic and Martin Price, Ph.D – Vice President of Health Economics, Market Access and Reimbursement in Europe, the Middle East and Africa at Johnson & Johnson Innovative Medicine
Propojení výzkumu a klinické praxe prostřednictvím RWE
Data z reálné praxe (real-world data, RWD) představují jeden z nejcennějších, avšak dosud nedostatečně využívaných zdrojů v evropském zdravotnictví. Pokud jsou systematicky shromažďována a analyzována za účelem vytváření důkazů z reálné praxe (real-world evidence, RWE), mohou podporovat rozhodování založené na důkazech, zvyšovat efektivitu, urychlovat inovace a podněcovat transformaci napříč celým zdravotnickým ekosystémem – a pomáhat zdravotnickým systémům maximalizovat přínos zdravotní péče pro pacienty i společnost.
RWE doplňují klinické studie tím, že ukazují, jak léčba funguje v různých reálných podmínkách. Pomáhají také získat hlubší poznatky o zkušenostech pacientů a výsledcích léčby v běžné klinické praxi a zároveň zajišťují, aby zdravotničtí pracovníci zůstali partnery při převádění pacientských dat do smysluplného zlepšování zdravotní péče.
Evropa by měla využít současné dynamiky. Při vytvoření vhodných rámců, infrastruktury a investic může region umožnit, aby RWE podporovaly skutečně samoučící se zdravotnický systém – systém, který se průběžně přizpůsobuje, zlepšuje a optimalizuje péči tak, aby odrážel komplexitu reálných životů pacientů i hodnotu, kterou mohou přinášet inovativní léčebné postupy.
Smysluplné začlenění RWE do rozhodovacích procesů
Regulační orgány i instituce pro hodnocení zdravotnických technologií (Health Technology Assessment, HTA) jsou stále otevřenější využívání RWE při hodnocení nových léčebných postupů a jejich využití v podkladech pro HTA postupně roste.[1] Ve Spojeném království například organizace NICE zavedla specializovaný rámec pro využívání RWE – typ jasných metodických pokynů, které by byly potřebné ve větším rozsahu napříč Evropou.[2]
Skutečný dopad však zatím zůstává nejasný. Transparentnost ohledně toho, jak jsou RWE využívány při rozhodování ve zdravotnictví, je velmi omezená a značně se liší. Nejednotná očekávání navíc mohou odrazovat poskytovatele zdravotní péče, vývojáře zdravotnických technologií i výzkumníky od vytváření a předkládání RWE.
Přestože Evropa disponuje více zdravotnickými daty než kdykoli dříve, stále se jí nedaří plně využít jejich potenciál pro kliniky, rozhodovací orgány i pacienty. Zásadní výzvou zůstává interoperabilita. Velká část evropských zdravotnických dat je roztříštěna mezi nemocniční databáze, lokální registry a vzájemně nepropojené systémy, což omezuje jejich možný přínos.
Sítě, jako je Haematology Outcomes Network Europe (HONEUR)[3], Data Analysis and Real World Interrogation Network Evropské agentury pro léčivé přípravky (DARWIN EU®)[4], European Health Data Evidence Network (EHDEN)[5] nebo HARMONY Alliance Foundation[6], tuto překážku překonávají tím, že umožňují generovat poznatky z RWD bez přesouvání nebo centralizace citlivých pacientských dat. Tento přístup je v souladu s evropskými hodnotami ochrany soukromí, důvěry a bezpečnosti.
Budování první panevropské datové komunity v hematologii
Projekt HONEUR představuje jeden z nejpokročilejších příkladů toho, jak může Evropa pozvednout hodnotu svých zdravotnických dat. Síť je od počátku založena na partnerství a propojuje přední akademická centra, nemocnice a registry v 11 zemích.[3] Dnes patří mezi největší nadnárodní sítě s reálnými hematologickými daty v regionu EMEA – zahrnuje 27 datových partnerů a více než 80 000 pacientských záznamů harmonizovaných do jednotného datového modelu.[3],[7]
Její inovativnost nespočívá pouze v rozsahu, ale také v samotném designu. HONEUR využívá nadnárodní model, který uchovává data na úrovni jednotlivých pacientů bezpečně v lokálních institucích, přičemž umožňuje harmonizovanou analýzu napříč zeměmi.[8] Převodem elektronických zdravotnických záznamů do společného datového modelu umožňuje HONEUR každému partnerovi účastnit se celoevropských studií při zachování plné kontroly nad vlastními daty a při zajištění souladu s GDPR,[8]. Tento přístup chrání soukromí dat, posiluje důvěru a urychluje generování smysluplných poznatků.
Dopad je zřejmý. Během pouhých pěti let HONEUR přinesl více než 20 publikací v recenzovaných časopisech a více než 15 studií je v současnosti v realizaci.[3] Jeho kapacity umožňují výzkumníkům klást a zodpovídat otázky, které by žádný jednotlivý datový partner nedokázal řešit samostatně.
RWE v praxi
Studie LANDMARK v rámci HONEUR představuje jeden z příkladů, jak mohou data z reálné praxe přinášet důležité poznatky pro klinické řízení onemocnění.[9] Studie byla poprvé publikována v roce 2024 a vytvořila největší evropskou kohortu pacientů s nově diagnostikovaným mnohočetným myelomem z reálné praxe: více než 28 000 osob diagnostikovaných v letech 2012 až 2023 ve Francii, České republice, Německu a ve Spojeném království.[9]
Výsledky ukázaly významné zlepšení přežití v posledních letech, které souviselo s širším využíváním inovativní léčby v první linii, například protilátek proti CD38.[9] Země s včasným přístupem k těmto léčebným režimům založeným na anti-CD38 protilátkách a s jejich vyšším využíváním zaznamenaly lepší přežití než země, které čelily bariérám v přístupu (například Spojené království a Česká republika).[9]
Aktualizované výsledky studie LANDMARK byly prezentovány na výročním zasedání American Society of Hematology (ASH) v roce 2025 a nyní zahrnují více než 31 000 pacientů a tři další země: Izrael, Itálii a Španělsko.[7] Díky delšímu sledování a větší kohortě aktualizace tento trend potvrdila a dále zdůraznila význam včasného přístupu k inovacím s vysokou přidanou hodnotou.[7]
HONEUR ukazuje, čeho lze dosáhnout, když je datový potenciál Evropy využíván v souladu s předpisy, ve spolupráci a v dostatečném měřítku.
Politické priority pro další rozvoj potenciálu důkazů z reálné praxe v Evropě
Aby bylo možné rozšířit dopad nadnárodních datových sítí, jako je HONEUR, je zapotřebí koordinované politické úsilí. Vyzýváme zainteresované aktéry k následujícím krokům:
Posílit infrastrukturu RWD
- podporovat společné datové standardy a interoperabilitu mezi členskými státy
- podporovat rozvoj a rozšiřování nadnárodních datových infrastruktur umožňujících bezpečnou přeshraniční spolupráci respektující soukromí, na základě modelů, jako je HONEUR
- investovat do digitální zdravotnické infrastruktury a kapacit v oblasti datové vědy, aby se všechny země mohly zapojit do iniciativ RWE na úrovni EU a těžit z jejich přínosů
Evropský prostor pro zdravotní data (European Health Data Space) bude pro podporu těchto priorit zásadní politikou a jeho implementace na úrovni EU i jednotlivých států by měla zajistit vytvoření harmonizovaného, bezpečného a interoperabilního ekosystému zdravotnických dat napříč Evropou.
Zajistit, aby RWE smysluplně sloužily jako podklad pro rozhodování
- stanovit standardy pro vysoce kvalitní zdroje a analýzy z reálné praxe, například podporou odpovídající kvality a relevance dat, vhodného designu studií, metodik vhodných pro daný účel a analytických přístupů
- zvýšit akceptaci RWE v hodnoceních HTA s cílem zaplnit důkazní mezery, které nelze řešit konvenčními klinickými studiemi, a podpořit syntézu důkazů, včetně nepřímých srovnání léčby
- posílit pragmatický přístup k tomu, jak regulační orgány a instituce HTA začleňují RWE do svých hodnocení
HONEUR ukazuje, čeho lze dosáhnout, když se spojí spolupráce, inovace a využívání dat v souladu s předpisy. Tvůrci politik, zdravotničtí pracovníci, pacientské organizace i průmysl musí spojit síly, aby podpořili znalosti a akceptaci RWE, urychlili rozhodovací procesy, zlepšili přístup k inovacím a v konečném důsledku posunuli zdravotní péči tak, aby se zlepšily výsledky léčby pacientů v celé Evropě.
EM-200649 March 2026 (CZ)
[1] IQVIA Institute for Human Data Science. Impact of real-world evidence on HTA decision-making. 2022. Dostupné z: https://www.iqvia.com/-/media/iqvia/pdfs/institute-reports/impact-of-rwe-on-hta-decision-making/iqvia-institute-impact-of-rwe-on-hta-decision-making-forweb.pdf. [cit. 03/2026]
[2] National Institute for Health and Care Excellence (NICE). Real-World Evidence Framework. Corporate document ECD9. 23 June 2022. Dostupné z: https://www.nice.org.uk/corporate/ecd9/resources/nice-realworld-evidence-framework-pdf-1124020816837. [cit. 03/2026]
[3] HONEUR: Haematological Outcomes Network in Europe. Dostupné z: https://www.honeur.org/. [cit. 03/2026]
[4] DARWIN EU: Data Analysis and Real World Interrogation Network. Dostupné z: https://www.darwin-eu.org/. [cit. 03/2026]
[5] EHDEN: European Health Data Evidence Network. Dostupné z: https://www.ehden.eu/. [cit. 03/2026]
[6] The HARMONY Alliance Foundation. Dostupné z: https://harmony-alliance.eu/. [cit. 03/2026]
[7] Rubia J et al. Updated analysis of survival and treatment evolution in European multiple myeloma patients (2012–2023) across 7 countries from the HONEUR federated data network. Blood. 2025;146(Suppl 1):2803.
[8] Bardenheuer K et al. Haematology Outcomes Network in Europe (HONEUR)-A collaborative, interdisciplinary platform to harness the potential of real-world data in hematology. Eur J Haematol. 2022 Aug;109(2):138-145.
[9] Rückert M, et al. Evolution of treatment patterns and survival outcomes in European patients with multiple myeloma from 2012–2023 through the HONEUR Federated Data Network. Blood. 2024;144(Suppl 1):2388
