U léčivého přípravku na spinální svalovou atrofii platilo, že pacienti museli o úhradu v pravidelných intervalech individuálně žádat své zdravotní pojišťovny. Teď budou mít větší míru jistoty, říká o fungování nového systému úhrad léků ředitelka SÚKL Irena Storová.
Irena Storová je od roku 2018 ředitelka Státního ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL). Rozhovor vznikl při příležitosti kulatého stolu Zdravotnického deníku na téma „Zkušenosti s novelou zákona č. 48/1997 Sb. v oblasti léčiv“ dne 7. prosince 2022.
Nový proces rozhodování o úhradě léčiv na vzácná onemocnění nyní v Česku platí 11 měsíců (nyní už více než rok, pozn. red.). Jak postup zatím hodnotíte? Funguje podle Vás adekvátně, i co se týká délky?
Na začátku roku 2022 přibyl do naší agendy zcela nový typ správního řízení, to s sebou přineslo specifické lhůty i nový okruh účastníků. Nebyl to ale jen SÚKL, kdo stál před novým úkolem, i další účastníci řízení se museli dobře připravit na svou novou roli. Všichni jsme se však tomuto úkolu museli postavit čelem, což se daří a všem bych za to ráda poděkovala. Po prvním ukončeném řízení je ještě brzo na hodnocení postupu i lhůt, na žádné zásadní komplikace jsme nenarazili.
Co nový typ řízení znamenal pro kapacity SÚKLu? V čem je jiný než u běžných léčiv? Jak náročný je?
Jak jsem již uvedla, stanovení úhrady léčivým přípravkům pro vzácná onemocnění probíhá v procesu správního řízení, se kterým má SÚKL bohaté zkušenosti již od roku 2008. Nicméně má každé správní řízení jistá specifika, na které bylo třeba se připravit i zde. Nové jsou v rámci tohoto procesu například lhůty pro navrhování důkazů, okruh účastníků, kdy se jimi nově staly odborné společnosti a pacientské organizace, či role tzv. poradního orgánu, který vydává závazné stanovisko k hodnocenému léčivému přípravku. Na všechny tyto novinky se SÚKL pečlivě připravil (např. specifické návody a formuláře podání pro každý typ účastníků), o čemž svědčí hladký průběh prvního ukončeného správního řízení s přípravkem pro léčbu spinální svalové atrofie.
Hlas českých pacientů sílí. Nově promlouvají i do úhrady léků na vzácné nemoci
Jak se vlastně takové řízení liší od schvalovacího procesu, který provádí Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA)?
Evropská agentura pro léčivé přípravky je součástí procesu registrace některých léčiv (přesněji těch, která musejí být registrována centralizovaně). EMA dává doporučení k jejich registraci Evropské komisi, která následně vydává rozhodnutí platící pro všechny státy EU a EHP (Evropský hospodářský prostor, pozn. red.). EMA nerozhoduje o výši a podmínkách úhrady léčiv, to je tedy ten hlavní rozdíl.
V průběhu diskuze se ve velké míře řešil poradní orgán, který je součástí procesu. Jak se s jeho existencí vyrovnáváte? „Neleze do zelí“ SÚKLu?
Takto bych to neřekla. Veškerá odborná zhodnocení a všechny došlé písemnosti zpracovává a hodnotí i nadále SÚKL, který je poté společně s vypracovanou Hodnotící zprávou postupuje poradnímu orgánu. Jeho rolí je pak závěry SÚKL kriticky posoudit včetně nových hodnotících kritérií, jakými jsou např. celospolečenský význam možnosti terapeutického ovlivnění vzácného onemocnění či tradičních kritérií, jako je např. finanční dopad do rozpočtu, a vypracovat závazné stanovisko. V něm poradní orgán vysloví souhlas či nesouhlas se stanovením úhrady, případně navrhne změnu výše či podmínek úhrady. Na základě závazného stanoviska pak vydá SÚKL samotné rozhodnutí. Role SÚKL je při jednání poradního orgánu v zásadě observační, kdy do závěrů poradního orgánu nijak nezasahuje a pouze shrnuje dosavadní průběh řízení a závěry obsažené v hodnotící zprávě. Tím je dosažena nezávislost poradního orgánu a jeho oddělení od správního orgánu, který řízení vede.
Schvalovací proces začal u 12 léčiv, do cíle dorazilo jediné. Příští rok podle vlastních slov očekáváte, že o schválení bude zažádáno u 20 dalších léčiv. Čím si toto „urychlení“ vysvětlujete?
Je možné, že někteří držitelé (registrací léčiv, pozn. red.) měli zprvu obavu z nového procesu a spoléhali se na jiné mechanismy úhrady, např. přes § 16 zákona o veřejném zdravotním pojištění (vysvětleno např. zde, pozn. red.). Další přípravky mohly mít stanovenou tzv. dočasnou úhradu (vysoce inovativní léčivé přípravky – VILP), která jim však vypršela či v dalším období vyprší. Některé přípravky totiž mohou naplňovat definici VILP i definici pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění a může jim být stanovena různá vícero cestami. Přirozeně také platí, že stále nové a nové přípravky budou průběžně na EMA registrovány jako léčivé přípravky pro vzácné onemocnění.
V Česku je k dispozici přibližně 25 % léků na vzácná onemocnění schválených na úrovni EU. Dá se odhadnout, jak by se tento podíl mohl změnit díky novému schvalovacímu procesu?
Z dat, která má SÚKL k dispozici za rok 2021 plyne, že opravdu cca čtvrtina přípravků registrovaných u EMA byla dostupná v ČR ve standardních úhradách. Ovšem další cca čtvrtina byla uhrazena pojišťovnami jinými mechanismy úhrady, např. přes § 16 zákona o veřejném zdravotním pojištění. S ohledem na existenci nového procesu lze předpokládat, že se postupně poměrná část přípravků bude přesouvat právě ze zmíněných výjimečných úhradových mechanizmů do standardního systému úhrad. Rychlost této změny lze těžko odhadovat, bude záležet na držitelích registrace, účastnících řízení, ale především na rozhodovací praxi nového poradního orgánu, kolik přípravků touto cestou bude vstupovat.
Zelenou dostal lék SPINRAZA na spinální svalovou atrofii. Co toto schválení v praxi znamená pro pacienty?
Rozhodnutí SÚKL o úhradě léků pro vzácná onemocnění pro pacienty znamená větší míru jistoty. Lék, který potřebují, bude mít díky takovému rozhodnutí pevně stanovenou úhradu. Například u léčivého přípravku pro pacienty se spinální svalovou atrofií před rozhodnutím platilo, že museli o úhradu v pravidelných intervalech individuálně žádat své zdravotní pojišťovny.
Doležal: Tisíce žádostí o mimořádnou úhradu léků zatěžovaly pojišťovny. Nový systém obdivují i ve Skandinávii